研究说了什么
在镰贫与 β 地贫中，离体编辑 BCII 基因重激活胎儿血红蛋白，回输后多数患者停止输血且症状缓解。
为什么重要
它把「基因剪刀」首次变成获批疗法，证明精准编辑可根治遗传性血病。
证据与边界
为临床试验，长期安全性与可及性待观察。本文不提供治疗建议。
参考来源
Frangoul et al. NEJM. 2021.
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