研究说了什么
在婴儿型 SMA 中，一次性 AAV 递送功能 SMN 基因使多数患儿获得坐、呼吸等里程碑，死亡与呼吸支持需求下降。
为什么重要
它证明早诊早治可改写遗传病轨迹，强调新生儿筛查与基因药的时间窗。
证据与边界
为临床试验，肝毒与高费用并存。须专科评估。
参考来源
Finkel et al. NEJM. 2017.
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