研究说了什么
在血友病 B 中，一次性肝靶向 AAV 基因输注使因子 IX 水平持续升高，多数受试者出血与输注需求大降。
为什么重要
它把「终身打针」压缩为「一次治疗」，示范基因疗法治慢病的潜力。
证据与边界
为临床试验，肝酶升高等需监测，且对既有抗体者无效。费用高昂。
参考来源
Nathwani et al. NEJM. 2014.
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