研究说了什么
静脉输注脂质体包裹的碱基编辑系统，在肝中永久失活 TTR 基因，患者血清致病蛋白持续下降且安全。
为什么重要
它把编辑从「离体」推进到「在体」，免去干细胞采集回输，拓宽可治器官。
证据与边界
为早期人体试验，长期效应与脱靶待查。本文不提供建议。
参考来源
Gillmore et al. NEJM. 2021.
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