研究说了什么
作者梳理 AAV 肝靶向后的长期表达数据,说明转基因持续数年但可被免疫应答削弱。
为什么重要
它把一次治疗管多久讲清,帮助公众理解基因药为何强调早治与剂量。
证据与边界
为综述,个体肝毒与再给药限制待解。本文不推荐项目。
参考来源
George & Sullivan. Hum Gene Ther. 2017.
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