研究说了什么
在血友病 A 中，单次肝靶向 AAV 递送 F8 基因后，多数受试者因子 VIII 活性升高、年出血与输注显著减少。
为什么重要
它与血友病 B 疗法并列，证明 AAV 可覆盖更常见的甲型，扩大全人群可及。
证据与边界
为临床试验，肝毒与抗体风险需监测。费用高昂。须专科评估。
参考来源
Rangarajan et al. NEJM. 2017.
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