研究说了什么
静脉输注碱基编辑系统靶向肝细胞 PCSK9,健康高危者 LDL 胆固醇大幅下降且效果持续。
为什么重要
它把在体碱基编辑从罕见病推向常见慢病,证明一次治疗或可长期控风险。
证据与边界
为早期人体,脱靶与长期心血管获益待随访。本文不提供疗法。
参考来源
Khera et al. NEJM. 2024.
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