研究说了什么
在 RPGR 相关视网膜色素变性患者中，视网膜下 AAV 递送功能基因使部分受试者视网膜敏感度与视野稳定。
为什么重要
它把基因治疗的致盲病种从 RPE65 扩到更常见的 X 连锁类型，扩大可治人群。
证据与边界
为临床试验，视力增益有限且需早治。须专科评估。
参考来源
Rosenberg et al. Lancet. 2018.
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