研究说了什么
在 MPS IIIA 患儿中，脑室内 AAV 递送功能基因后脑脊液与组织生化改善，部分神经指标趋稳。
为什么重要
它为这类多系统退化的溶酶体贮积病提供源头补酶路线，超越静脉酶替代。
证据与边界
为早期临床试验，长期获益与脑内递送风险待查。须专科评估。
参考来源
Tardieu et al. Lancet. 2022.
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