研究说了什么
在 DMD 男孩中，单次 AAV 递送微肌营养不良蛋白基因后，肌肉活检见蛋白表达，北极星步行等运动指标较基线改善。
为什么重要
它为这种致命性肌肉退化病提供首类改变病程的基因疗法，补足外显子跳跃等药物短板。
证据与边界
为临床试验，肝酶升高与免疫应答需管理，且适用年龄段有限。须专科评估。
参考来源
Mendell et al. Lancet. 2020.
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