研究说了什么
在重度 β 地贫中，离体编辑后回输使多数患者自体造血恢复、不再依赖输血，生活质量改善。
为什么重要
它与镰贫共用机制，标志编辑疗法从个例走向一类疾病的标准选项。
证据与边界
为临床试验，长期与可及性待观察。须专科评估。
参考来源
Thompson et al. NEJM. 2018.
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