研究说了什么
在 RPE65 相关视网膜病变中，视网膜下 AAV 递送功能基因使多数患者光明适应与活动能力改善。
为什么重要
它把「基因药直接修眼」变为现实，为遗传性 blindness 打开可治窗口。
证据与边界
为临床试验，视力增益有限且需早治。须专科评估。
参考来源
Russell et al. Lancet. 2017.
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