研究说了什么
对携带单基因缺陷的造血系统动物模型，体外编辑干细胞后再移植，动物出现目标蛋白恢复与表型缓解。为什么重要
它把「修基因」与「补细胞」合流，代表精准再生医学的一类可推广范式。证据与边界
证据来自动物模型，编辑效率与脱靶仍是瓶颈，结论属动物证据，尚不能外推人体治疗。
参考来源
Hoban MD, et al. Blood. 2016.
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